Голландская биотехнологическая компания UniQure получила разрешение от Европейского агентства по лекарственным средствам на применение лекарства Glybera. Лекарство создано для нормализации недостаточной функции липопротеинлипазы.
Это генетическое заболевание, которое препятствует расщеплению жиров в пище, вызывает сильную боль и воспаление поджелудочной железы. Заболевание встречается примерно у одного на миллион человек. По оценкам специалистов, лечение по этой технологии обойдется более чем в один миллион евро на одного пациента.
Это важный прорыв в генной терапии, которая позволяет заменить поврежденную ДНК в клетке пациента на здоровую ДНК. Методику разработали в 1970 году, но она применялась только при клинических испытаниях и не была разрешена официально. Разработанный метод обеспечивает надежное качество, безопасность и эффективность препарата Glybera, дает пациентам уверенную гарантию в медицинской помощи.
Но высокая цена за лекарство может замедлить применение этого лечения. Лечебный курс на год будет стоить 250 тысяч евро, общее время лечения занимает пять лет. Поэтому конечная сумма составит 1,25 миллионов евро. Разработчики объясняют высокую цену тем, что необходимо возместить затраты на проведенные исследования.
Компания UniQure планирует дифференциальный подход к ценообразованию, больницы будут взимать только часть от общей стоимости за каждый год в течение пяти лет.