Несовершенный остеогенез лечение препаратами.Препарат Деносумаб создан для терапии постменопаузального остеопороза и метастазов костей. Недавно были проведены исследования эффективности Деносумаба на небольшом количестве больных с редким VI типом несовершенного остеогенеза (НО),у которых был неадекватный ответ на лечение бисфосфонатами.
Деносумаб вводили подкожно каждые три месяца, что сопровождалось снижением костной резорбции больше, чем при предыдущей терапии
бисфосфонатами. Бисфосфонаты остаются в скелете в течение многих лет. Одним из преимуществ Деносумаба может быть его быстрая элиминация.
Необходимы дальнейшие исследования, которые должны сосредоточиться на эффективности длительного лечения и его влияния на риск переломов в больших когортах больных с разным типом НО.
Анаболическая терапия с применением терипаратида (TPTD) повышает МПКТ и снижает риск вертебральных переломов у мужчин и женщин с остеопорозом. В 2009 году начата четвертая фаза многоцентрового плацебо-контролируемого исследования с определением эффективности терипаратида у взрослых больных с НО. Исследователи на сегодня обнаружили положительный эффект краткосрочной терапии терипаратидом в консолидации пятикратного перелома костей таза у мужчины с НО IV типа.
Гликопротеин склеростин является мощным ингибитором формирования костной ткани. В последнее время разработаны антитела к склеростину для лечения остеопороза и получены обнадеживающие результаты для этого вида анаболической терапии в доклинических исследованиях. Сегодня изучается эффективность применения антител к склеростину в эксперименте на мышах, модель среднетяжелой формы НО IV типа с мутацией в COL1A1.
Две недели лечения способствуют приросту трабекулярной костной массы за счет увеличения толщины трабекул, но не их количества. Кроме того, при терапии антителами к склеростину значительно увеличивается предельная нагрузка и прочность. Результаты функциональных тестов, в том числе предельной нагрузки и прочности, значительно улучшились и достоверно не отличались от мышей дикого типа. Тем не менее, роль склеростина у больных с НО остается невыясненной. Необходимы дальнейшие исследования в этом направлении, чтобы подтвердить предварительные результаты.
Трансплантация мезенхимальных стволовых клеток (МСК) могла бы исправить генетические заболевания, в частности НО. Исследователь Хорвиц и соавторы провели трансплантацию костного мозга у трех детей с тяжелой формой НО. Образцы биоптата подвздошной кости до трансплантации МСК имели типичный вид костной ткани с высоким метаболизмом, наблюдались дезорганизованные остеоциты, увеличение лакун и уменьшение количества остеобластов.
Через семь месяцев после трансплантации МСК отмечалось уменьшение количества остеоцитов, линейно организованных остеобластов, улучшение формирования и минерализации костей. Кроме того, содержимое минеральных веществ, которое измерялось DXA, увеличивалось в среднем на 28 г в течение первых 100 дней после трансплантации. Учитывая небольшой размер выборки данного исследования, трансплантация МСК может быть перспективным методом лечения больных с НО. Тем не менее, негативные последствия трансплантации МСК, такие как рост частоты опухолей, злокачественные трансформации и иммуносупрессия, также принимаются во внимание.